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一种用于膀胱癌靶向治疗的核酸适体药物

成果编号:40524
价格:面议
完成单位:南京大学
单位类别:985系统院所
完成时间:未填写
成熟程度:批量生产阶段
服务产业领域: 生物技术与医药
发布人:江苏省生产力促进中心理化测试服务中心 离线
膀胱尿路上皮癌是泌尿系统中常见的恶性肿瘤之一,目前临床的治疗手段主要为手术切除,继而辅助进行药物灌注化疗。但是化疗药物缺少靶向性,无法有效地区分肿瘤组织和正常组织,有明显的毒副作用。为了解决这个问 题,研究者们将药物与抗体偶联,构建抗体药物偶联物(Antibody-drugconjugate,ADCs),通过化学连接将具有生物活性的小分子药物连接到单抗上,特异结合细胞表面靶标蛋白,将小分子药物靶向运输到目标细胞中。这种偶联方式存在一些缺陷:(1)引入的抗体多是基于癌细胞表面的标志物,目前这种标志物还比较少,可供选用的抗体种类也很少;(2)抗体的制备过程繁琐,热稳定差,在后续过程中存在降解的风险;(3)抗体的分子量比较大药物分子量比较小,偶联后存在药物分子失效的可能;(4)抗体药物偶联物进入细胞后,可能会产生免疫原性。核酸适体(aptamer)是一种由几十个核昔酸组成的单链核酸分子,具有与抗体类似的特异结合靶标的性质,可通过体外筛选方式获得,又有“化学抗体”之称。与传统的抗体相比,核酸适体有诸多优势:(1)在序列确定后,可以直接通过化学合成制备,成本低,过程简单;(2)分 子量小,免疫原性低;(3)可以引入非天然核昔酸,提高序列的生物学及热力学稳定性;抗核酸酶降解、耐高温的能力;(4)容易进行化学修饰,可以做多种标记等
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成果介绍

科技计划:
成果形式:新产品
合作方式:
参与活动:
专利情况: 未申请专利
成果简介
综合介绍
膀胱尿路上皮癌是泌尿系统中常见的恶性肿瘤之一,目前临床的治疗手段主要为手术切除,继而辅助进行药物灌注化疗。但是化疗药物缺少靶向性,无法有效地区分肿瘤组织和正常组织,有明显的毒副作用。为了解决这个问 题,研究者们将药物与抗体偶联,构建抗体药物偶联物(Antibody-drugconjugate,ADCs),通过化学连接将具有生物活性的小分子药物连接到单抗上,特异结合细胞表面靶标蛋白,将小分子药物靶向运输到目标细胞中。这种偶联方式存在一些缺陷:(1)引入的抗体多是基于癌细胞表面的标志物,目前这种标志物还比较少,可供选用的抗体种类也很少;(2)抗体的制备过程繁琐,热稳定差,在后续过程中存在降解的风险;(3)抗体的分子量比较大药物分子量比较小,偶联后存在药物分子失效的可能;(4)抗体药物偶联物进入细胞后,可能会产生免疫原性。核酸适体(aptamer)是一种由几十个核昔酸组成的单链核酸分子,具有与抗体类似的特异结合靶标的性质,可通过体外筛选方式获得,又有“化学抗体”之称。与传统的抗体相比,核酸适体有诸多优势:(1)在序列确定后,可以直接通过化学合成制备,成本低,过程简单;(2)分 子量小,免疫原性低;(3)可以引入非天然核昔酸,提高序列的生物学及热力学稳定性;抗核酸酶降解、耐高温的能力;(4)容易进行化学修饰,可以做多种标记等
创新要点
技术指标
其他说明
完成人信息
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