神经胶质母细胞瘤是一种常见高度致死的恶性原发性脑肿瘤,患者的5年存活率仅为5.1%。目前的主要治疗手段较单一:手术切除和术后的放化疗,但复发率极高。近几年,一些靶向、免疫、化疗等药物先后进行了临床试验,但是它们对提高神经胶质母细胞瘤病人的存活期非常有限。因此,亟需开发治疗这类肿瘤的创新型药物。
项目发现神经胶质母细胞瘤的一个重要靶标━RNA结合蛋白YB-1,首创利用RNA decoy 寡聚核苷酸技术靶向YB-1,有效地阻碍RNA结合蛋白与其靶RNA之间的相互作用,RNA decoy技术与siRNA相比,分子量更小,易于递送,可以直接靶向细胞中已翻译生成的蛋白,避免影响RNA结合蛋白的功能结构域与其它生物大分子的结合,减少非特异的影响,YB-1蛋白将是神经胶质母细胞瘤理想的全新药靶。