科技计划：
成果形式：新技术
合作方式：技术转让
参与活动：
2023年高校院所走进镇江产学研合作对接活动
第二届江苏产学研合作对接大会
2023年高校院所服务苏北五市产学研合作对接活动
专利情况：
未申请专利
成果简介
综合介绍
基因组中关键位点发生突变可能会导致其编码遗传信息的变化，进而表现为特定的疾病表型。针对这类疾病的小分子药物的研发周期漫长漫长且缺乏特异性药物作用靶点。基因编辑技术的出现为此类疾病的精准治疗提供了潜在策略。但现有基因治疗手段主要通过CRISPR/Cas9工具对基因组中出现的功能获得性突变进行敲除操作或在细胞中通过AAV等策略过表达正常功能的基因编码序列，尚缺乏高效工具对致病突变在染色体水平进行精准纠正。
本项目首次通过联合应用人源及微生物来源核酸外切酶，显著提高CRISPR/Cas9介导的基因组中精准基因编辑效率，实现高效率致病突变精准纠正，为临床基因治疗、细胞治疗的应用及发展提供新工具、新策略。
知识产权情况：关联专利及研究性论文正在撰写中。
合作需求：通过联合开发、项目引进、技术转让等多种方式与基因治疗相关企业合作，推动该精准基因编辑工具的临床基因治疗、细胞治疗应用。
创新要点
首次通过联合应用人源及微生物来源核酸外切酶提高CRISPR/Cas9介导的包括胚胎干细胞在内的多种人源细胞中精准基因编辑效率，可提高基因组中突变基因高效率精准纠正。未来可作为安全高效基因编辑手段，应用于临床基因突变关联疾病的基因治疗与细胞治疗。
技术指标
其他说明
完成人信息
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黄磊与江苏省生产力促进中心创新平台管理与服务处对接成功
电话：025-85485967 QQ群：1035941228